Post by roundcube on Jul 31, 2023 4:23:02 GMT -5
加 [ 2 ]。其他 RNA 分子调节剂表征。到目前为止，已有多种基于 RNA 的药物获得批准，其中许多处于 III 期研究中 [ 3 ]（图1）。 图 1：RNA 靶向领域主要进展概述。 图1 重点介绍了基于 RNA 的技术进步、药物批准和其他重要事件的时间表。RNA靶向领域的快速发展已应用于治疗罕见和常见疾病。ASO 反义寡核苷酸、RNAi RNA 干扰、RISC RNA 诱导的
沉默复合物、siRNA 小干扰 RNA、saRNA 小激活 RNA、ssRNA 单链 RNA。 全尺寸亚洲手机号码列表图像 与传统的蛋白质靶向药物和基于DNA的药物相比，基于RNA的疗法由于其独特的理化和生理特性而具有前景[ 4 ]。RNA 在三种重要的生物大分子中发挥作用：DNA、RNA 和蛋白质。RNA 分子，如 ASO、小干扰 RNA (siRNA) 和 microRNA (miRNA) 可以通
过 Watson-Crick 碱基配对直接靶向 mRNA 和非编码 RNA (ncRNA) [ 4]。因此，RNA理论上可以通过选择靶RNA上正确的核苷酸序列来靶向任何感兴趣的基因。相比之下，只有 0.05% 的人类基因组被目前批准的蛋白质靶向疗法（小分子化学物质和抗体）所药物，因为人类基因组的大多数 DNA 序列都被转录